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Terapia genica: cos'è

La terapia genica è una terapia con la quale si effettua il trasferimento di materiale genetico con lo scopo finale di prevenire o curare alcuni tipi di malattie.

Come avviene la terapia genica

In presenza di malattie genetiche si utilizza il trasferimento del gene attivo con lo scopo di rimediare il difetto e quindi la malattia. Può essere applicata a cellule somatiche e a cellule germinali.
Consideriamo che il gene è un'unità biologica semplice che ha un carattere ereditario e una sua trasmissione.
Trasferire un gene significa trasferire un pezzo particolare del DNA. La terapia genica come prima cosa deve individuare il gene che è responsabile della malattia, quindi si occupa di isolarlo, grazie alla biologia molecolare arrivando ad avere un segmento di Dna contenente il gene isolato.
A questo punto i geni sani vengono inseriti nella cellule utilizzando dei vettori adeguati attraverso la metodologia definita "in vivo" con la quale il trasferimento di DNA avviene direttamente nelle cellule e nei tessuti del malato, oppure mediante la metodologia denominata "ex vivo" con la quale il trasferimento del DNA avviene in cellule bersaglio isolate nell'organismo, cellule che sono fatte crescere in laboratorio. I vettori devono essere sicuri e possono essere virali o non virali.
Tra i primi troviamo ad esempio: - i "retrovirus", che sono virus con un piccolo genoma a RNA grazie al quale il DNA del vettore si integra in modo stabile nel genoma;
- gli "adenovirus" , un patogeno naturale che ha un genoma a DNA a doppio filamento;
- il "virus herpes simplex" che è molto più grande di un adenovirsus con una maggior quantità di geni;
- il "virus adeno-associati" che rappresenta un virus che appartiene a parvovirus, vale a dire piccoli virus a DNA. Tra i vettori non virali abbiamo: - il DNA nudo;
- i liposomi cationici che rappresentano delle vescicole artificiali con carica positiva in grado di incorporare DNA con carica negativa;
- i coniugati molecalari che sono complessi stabili di DNA e di polilisina. Le cellule bersaglio hanno come principali fonti il tessuto sottocutaneo, il tessuto intravenoso, quello intratumorale, il tessuto intromuscolare, il midollo osseo e molti altri.

La malattie trattabile con la terapia genica

Le malattie che possono essere curate con la terapia genica sono: - la distrofia muscolare;
- le malattie metaboliche;
- le anomalie fisologiche;
- la fibrosi cistica;
- l'ipercolosterolemia familiare;
- l'emofilia B;
- le malattie cardiovascolari;
- i traumi;
- le ischemie;
- le infezioni come HIV;
- i melanomi;
- i tumori gastrointestinali;
- i tumori uro-genitali e ginecologici;
- i tumori del tessuto nervoso;
- il diabete di tipo I. La terapia genica richiede studi continui e soprattutto fondi economici che vengono raccolti grazie a iniziative pubbliche.

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